9月2日訊 “國(guó)內(nèi)一針70萬(wàn)元，澳大利亞41澳元（約合203元），日本免費(fèi)。”近日，一款治療脊髓性肌萎縮癥（SMA）的罕見(jiàn)病藥品諾西那生鈉因?yàn)樵趪?guó)內(nèi)外的患者實(shí)際支付價(jià)相差懸殊，而引發(fā)輿論爭(zhēng)議。
不明就里的“吃瓜群眾”紛紛指責(zé)外資制藥企業(yè)的“歧視性定價(jià)”，但殊不知造成上述巨大反差的核心實(shí)際上是醫(yī)保報(bào)銷(xiāo)。因?yàn)樵撍幵诎拇罄麃喴呀?jīng)被納入藥品福利計(jì)劃，因此實(shí)際政府采購(gòu)單支價(jià)格高達(dá)11萬(wàn)澳元的藥品，患者僅需付41澳元。日本也類(lèi)似，基本是全額報(bào)銷(xiāo)。
但在國(guó)內(nèi)，為何患者自付價(jià)格如此之高？原因很簡(jiǎn)單：2019年國(guó)家醫(yī)保談判的條件之一，為談判品種必須是2018年12月31日前獲得批準(zhǔn)的藥品，而諾西那生鈉是2019年2月進(jìn)入，不符合談判條件。更本質(zhì)的原因在于，以SMA為代表的廣泛患者，對(duì)類(lèi)似具有稀缺性的1類(lèi)新藥/獨(dú)家品種納入醫(yī)保的迫切需求亟待解決。
很顯然，“如何將更多更好的藥納入醫(yī)保”，已經(jīng)成為當(dāng)前醫(yī)保局每天都在思考的關(guān)鍵問(wèn)題，此次“輿論風(fēng)波”無(wú)疑也給醫(yī)保局提了個(gè)醒，可能要加快進(jìn)度了！而其顯然也是這么做的。
例如，8月17日，醫(yī)保局公布《2020年國(guó)家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整工作方案》和《2020年國(guó)家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整申報(bào)指南》。較兩周前的征求意見(jiàn)稿有一個(gè)“凸顯”的進(jìn)步：將藥品的納入時(shí)限由此前的2019年底拉長(zhǎng)至2020年8月17日前經(jīng)批準(zhǔn)上市新通用名藥品。
另外，較往年的醫(yī)保談判，2020年醫(yī)保談判將特別采取企業(yè)自主申報(bào)制度，一方面給新藥企業(yè)自主選擇的機(jī)會(huì)，降價(jià)獲得醫(yī)保通道，可以減少很多不必要的費(fèi)用；另一方面，經(jīng)企業(yè)申報(bào)，拓寬范圍，直接避免好藥被‘扼殺’在評(píng)審搖籃中。
又例如，醫(yī)保局近日發(fā)布《關(guān)于建立健全職工基本醫(yī)療保險(xiǎn)門(mén)診共濟(jì)保障機(jī)制的指導(dǎo)意見(jiàn)（征求意見(jiàn)稿）》，將原劃入個(gè)人賬戶(hù)的單位繳納部分，全部歸入醫(yī)保統(tǒng)籌資金用于門(mén)診相關(guān)報(bào)銷(xiāo)。據(jù)測(cè)算，如果該意見(jiàn)于2021年實(shí)施，或?qū)?lái)超過(guò)5000億元的醫(yī)保統(tǒng)籌基金增量，用于門(mén)診報(bào)銷(xiāo)，但實(shí)際上醫(yī)保擴(kuò)容后，可以用增量資金釋放原始資金覆蓋的藥物，從而納入更多符合條件的新藥，實(shí)現(xiàn)全市場(chǎng)的擴(kuò)容。
上海市衛(wèi)生和健康發(fā)展研究中心主任金春林在接受媒體采訪時(shí)曾表示，“調(diào)整后的正式方案，明確7種情況入醫(yī)保指明了條件和方向，也和之前出臺(tái)的政策相銜接和保持一致，即鼓勵(lì)生物醫(yī)藥創(chuàng)新的方向，追求目錄品種優(yōu)化、價(jià)格適宜、提高療效，追求價(jià)值醫(yī)療。”
01 以?xún)r(jià)換量，效果顯著
醫(yī)保局已經(jīng)邁開(kāi)了一大步，9月即將進(jìn)入專(zhuān)家評(píng)審環(huán)節(jié)。那么什么樣的藥品會(huì)更受青睞呢？
毫無(wú)疑問(wèn)，是最具性?xún)r(jià)比的藥物。2019年醫(yī)保局生動(dòng)上演“靈魂談判”，最終目的就是代表公眾談判，獲取最具性?xún)r(jià)比的藥品。從過(guò)往談判成功的產(chǎn)品中，醫(yī)保局認(rèn)定的性?xún)r(jià)比可能來(lái)源于：患者廣泛、臨床急需、療效有明顯優(yōu)勢(shì)、價(jià)格有可降空間。
同時(shí)，醫(yī)保局一直在嘗試創(chuàng)新，譬如去年的PD-1產(chǎn)品，都是2018年在國(guó)內(nèi)上市的1類(lèi)新藥，適應(yīng)癥相當(dāng)廣泛，價(jià)格亦不低。談判前O藥、K藥贈(zèng)藥后一年的治療費(fèi)用約二三十萬(wàn)元，信迪利單抗大致17萬(wàn)元，特瑞普利單抗定價(jià)最低約10萬(wàn)元。經(jīng)過(guò)談判，雖然僅有一款國(guó)產(chǎn)PD-1產(chǎn)品（信迪利單抗）進(jìn)入醫(yī)保目錄，但價(jià)格較原價(jià)降低63.7%（自2020年1月1日起實(shí)施），大大減輕了患者的負(fù)擔(dān)壓力。公開(kāi)數(shù)據(jù)顯示，信迪利單抗今年上半年實(shí)現(xiàn)了9.21億元的銷(xiāo)售額，如果全部為醫(yī)保渠道，大致相當(dāng)于7350名患者接受了該藥物的治療。
值得關(guān)注的是，信迪利單抗進(jìn)入醫(yī)保后半年銷(xiāo)售額接近2019年全年銷(xiāo)售額，也接近原研O藥2019年中國(guó)區(qū)銷(xiāo)售額。由此，醫(yī)保談判的“以?xún)r(jià)換量”效果已見(jiàn)分曉。所以，今年Insight數(shù)據(jù)庫(kù)整理的可能參加醫(yī)保談判名單中，包括O藥、K藥、恒瑞的卡瑞麗珠單抗、君實(shí)的特瑞普利單抗、以及百濟(jì)神州的替雷利珠單抗在內(nèi)PD-1產(chǎn)品齊聚，業(yè)內(nèi)分析師預(yù)計(jì)今年將有一場(chǎng)不可小覷的爭(zhēng)奪戰(zhàn)。
在充分競(jìng)爭(zhēng)的情況下，特別是恒瑞、百濟(jì)這樣商業(yè)化能力強(qiáng)的選手進(jìn)來(lái)后，無(wú)論是對(duì)新銳藥企君實(shí)，還是對(duì)家底深厚的默沙東和BMS，都是壓力，亦是通過(guò)醫(yī)保降價(jià)的動(dòng)力。何況O藥今年被K藥甩了一段距離：上半年O藥的銷(xiāo)售營(yíng)收 34.19 億美元，同比-6%；K藥累計(jì)收入66.72億美元，增長(zhǎng)38%。
再譬如奧希替尼，2017年3月獲批進(jìn)入中國(guó)市場(chǎng)，2018年通過(guò)談判進(jìn)入醫(yī)保目錄，2019年在中國(guó)樣本醫(yī)院（百?gòu)埓参灰陨系尼t(yī)院）實(shí)現(xiàn)21.35億元銷(xiāo)售額，到今年一季度，以463.5%的增速“空降”百床大院的TOP10用藥品種榜單。
而患者對(duì)醫(yī)保談判亦非常關(guān)注。去年P(guān)D-1醫(yī)保談判結(jié)束后，很多患者留言表示對(duì)政府的感恩，“期待PD-1成為普通人用得起的好藥”，也有表示“期待K藥進(jìn)醫(yī)保降價(jià)”，還有表示“希望更多靶向藥盡快納入醫(yī)保”。從患者期待的品種上看，大多數(shù)屬于有明顯治療優(yōu)勢(shì)、稀缺、治療費(fèi)用偏高的1類(lèi)新藥，疾病領(lǐng)域覆蓋肝癌、肺癌、腦卒中、慢阻肺、缺血性心臟病等大病種。
02 放寬窗口，創(chuàng)新導(dǎo)向
回顧醫(yī)保談判歷史進(jìn)程，無(wú)論從藥品的可及性、患者的期待，還是企業(yè)對(duì)于醫(yī)保談判的認(rèn)知，都已經(jīng)上升了一個(gè)層次。
從2018年10月底的抗癌藥專(zhuān)項(xiàng)談判，17種抗癌藥實(shí)現(xiàn)了以?xún)r(jià)換量；到2019年的醫(yī)保談判，針對(duì)77個(gè)品種進(jìn)行，包括吡咯替尼、阿帕替尼、安羅替尼、呋喹替尼、信迪利單抗等22個(gè)抗癌藥。
醫(yī)保談判越來(lái)越顯示出鼓勵(lì)創(chuàng)新的導(dǎo)向，一方面加速引進(jìn)臨床急需的進(jìn)口藥，另一方面大力扶持國(guó)產(chǎn)創(chuàng)新藥，尤其是有明顯優(yōu)勢(shì)的1類(lèi)新藥，從審評(píng)審批環(huán)節(jié)的優(yōu)化到商業(yè)化上市。去年談判中，12個(gè)國(guó)產(chǎn)重大創(chuàng)新藥品談成了8個(gè)，包括阿帕替尼、西達(dá)本胺、奈諾沙星、吡咯替尼、羅沙司他、呋喹替尼、信迪利單抗、重組細(xì)胞因子基因衍生蛋白。
再到本次醫(yī)保談判放開(kāi)審批期限，拉長(zhǎng)時(shí)間窗口的同時(shí)再次釋放了醫(yī)保當(dāng)局對(duì)創(chuàng)新藥的認(rèn)可：鼓勵(lì)符合條件剛獲批上市的1類(lèi)新藥申報(bào)，依照這兩年醫(yī)保踐行創(chuàng)新的嘗試，本次可能會(huì)放進(jìn)一些剛上市新藥作為試點(diǎn)。
不過(guò)，有業(yè)內(nèi)專(zhuān)家表示，?全球新?的藥品，包括作用機(jī)制上創(chuàng)新、突破性治療方式、?me first?類(lèi)藥品等，取得新藥批件的基礎(chǔ)是有限的、受控的臨床試驗(yàn)環(huán)境，尚需取得?真實(shí)世界?一般和特殊人群的療效及安全數(shù)據(jù)以進(jìn)一步評(píng)價(jià)，存在一定的用藥風(fēng)險(xiǎn)。
兼顧激勵(lì)創(chuàng)新、為患者帶來(lái)先進(jìn)的創(chuàng)新治療手段，以及安全性因素多方面考慮，專(zhuān)家選擇可能會(huì)傾向于同時(shí)滿(mǎn)足：創(chuàng)新性經(jīng)過(guò)驗(yàn)證（譬如曾被列入國(guó)家科技重大專(zhuān)項(xiàng)、國(guó)家重點(diǎn)研發(fā)計(jì)劃，以及由國(guó)家臨床醫(yī)學(xué)研究中心開(kāi)展臨床試驗(yàn)并經(jīng)中心管理部門(mén)認(rèn)可的新藥）、有強(qiáng)數(shù)據(jù)支撐（譬如有其他權(quán)威診治指南推薦背書(shū)的品種）、稀缺性（譬如該領(lǐng)域近年來(lái)獲批上市藥品少，在治療有明顯優(yōu)勢(shì)）的品種。
從疾病領(lǐng)域來(lái)看，肝癌、肺癌、腦卒中、慢阻肺等大病種因?yàn)楦采w患者人群廣泛，申請(qǐng)品種可選擇性、可參考性相對(duì)更高，所以更大概率被青睞。例如卒中。8月24日，《中國(guó)卒中報(bào)告2019（英文版）》公布?！秷?bào)告》顯示，2018年，中國(guó)卒中死亡率為149.49/10萬(wàn)，占我國(guó)居民總死亡率的22.3%，并且已成為造成過(guò)早死亡和疾病負(fù)擔(dān)的首位原因。在這樣的重大領(lǐng)域，目前納入醫(yī)保的此類(lèi)新藥僅有丁苯酞少數(shù)藥物，供給藥物的選擇遠(yuǎn)遠(yuǎn)小于患者的需求。
實(shí)際上，醫(yī)保目錄動(dòng)態(tài)調(diào)整常規(guī)化之后，也為醫(yī)保局納入創(chuàng)新、“騰籠換鳥(niǎo)”提供了可操作的空間。6月17日，國(guó)家醫(yī)保局等三部門(mén)發(fā)布《關(guān)于做好2020年城鄉(xiāng)居民基本醫(yī)療保障工作的通知》。其中明確要求，2020年6月底前將國(guó)家重點(diǎn)監(jiān)控品種剔除出目錄，并完成40%省級(jí)增補(bǔ)品種的消化。隨著三醫(yī)聯(lián)動(dòng)的有序推進(jìn)，醫(yī)保統(tǒng)籌資金的增加，未來(lái)醫(yī)保局對(duì)于創(chuàng)新的吸納或許也將常態(tài)化，對(duì)于藥企，創(chuàng)新越來(lái)越將成為制勝關(guān)鍵。
110102000668（1）號(hào)