上海2020年10月15日 /美通社/ -- 武田中國今日宣布,其在研創(chuàng)新藥物Mobocertinib(TAK-788)被國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心(CDE)批準納入“突破性治療藥物品種”,用于治療既往至少接受過一次全身化療的攜帶表皮生長因子受體(EGFR)20號外顯子插入突變的局部晚期或轉移性非小細胞肺癌(NSCLC)患者。針對這種特殊類型的NSCLC,目前全球還沒有獲批的治療方案。
自2020年7月國家藥品監(jiān)督管理局發(fā)布《突破性治療藥物審評工作程序(試行)》后,武田中國于通道開放的首日即提交了Mobocertinib的突破性治療申請,此次納入“突破性治療藥物”將有望加速Mobocertinib在中國的研發(fā)和審批速度,助力藥物更早地惠及中國患者。Mobocertinib是首個在中國獲得“突破性治療藥物品種”認定的來自外資企業(yè)的創(chuàng)新藥物。
同濟大學附屬上海市肺科醫(yī)院腫瘤科主任、同濟大學醫(yī)學院肺部腫瘤研究所所長、Mobocertinib臨床試驗帶頭人周彩存教授表示:“在肺癌領域,相對于EGFR常見突變、T790M耐藥突變或罕見突變,EGFR 20號外顯子插入突變的NSCLC患者預后更差,且目前全球還沒有任何針對這一靶點的藥物獲得批準,因此在中國患者中存在非常迫切的臨床需求。從Mobocertinib目前的研究數(shù)據(jù)來看,其有望為攜帶EGFR 20號外顯子插入突變NSCLC患者帶來明顯獲益,衷心希望納入突破性治療藥物品種后能有助Mobocertinib更早地惠及中國患者。”
非小細胞肺癌(NSCLC)是最常見的肺癌類型之一,據(jù)世界衛(wèi)生組織(WHO)統(tǒng)計,全球每年新增約180萬肺癌病例,其中NSCLC約占85%左右。EGFR 20號外顯子插入突變是非小細胞肺癌的一種罕見突變,約占所有NSCLC的 2.1%。在中國,EGFR 20號外顯子插入突變發(fā)生率約占所有NSCLC的2.3%。目前,全球范圍內尚未批準任何針對EGFR 20號外顯子靶點的治療藥物,同時,現(xiàn)有的EGFR-TKI、化療和免疫療法對于攜帶EGFR 20號外顯子插入突變的NSCLC患者臨床獲益有限,患者飽受疾病困擾,具有迫切的臨床治療需求。
Mobocertinib是武田研發(fā)的一種選擇性靶向作用于EGFR和人表皮生長因子受體2(HER2)20號外顯子插入突變的小分子酪氨酸激酶抑制劑(TKI),也是武田首個實現(xiàn)中國參與全球同步開發(fā)的藥物,預測將能夠為攜帶EGFR 20號外顯子插入突變的NSCLC患者帶來突破性的治療獲益。一項針對Mobocertinib開展的1/2期臨床試驗(AP32788-15-101)的初步療效和安全性數(shù)據(jù)顯示,在難治性EGFR20號外顯子插入突變的NSCLC患者中,經(jīng)Mobocertinib治療后,中位無進展生存期(mPFS)可達7.3個月,客觀緩解率(ORR)為43%,同時安全性可控。 2019年12月,Mobocertinib已獲得美國食品與藥品監(jiān)督管理局(FDA)孤兒藥資格認定,并于2020年4月獲得FDA突破性療法認定(Breakthrough Therapy Designation)。
參考來源:
1. 國家藥監(jiān)局關于發(fā)布《突破性治療藥物審評工作程序(試行)》等三個文件的公告(2020年第82號)。https://www.nmpa.gov.cn/xxgk/ggtg/qtggtg/20200708151701834.html
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