我們距新一代干細(xì)胞療法還有多遠(yuǎn)？

艾爾普：成立于2016年，是一家以C技術(shù)為核心，專注于藥物無法治療的退行性及功能損傷性疾病，進(jìn)行細(xì)胞治療產(chǎn)品研發(fā)和商業(yè)化應(yīng)用的中國生物科技公司。目前已建立相關(guān)產(chǎn)品線，目標(biāo)適應(yīng)癥包括缺血性心力衰竭、擴(kuò)張性心肌病、、小兒腦癱、帕金森綜合癥等。據(jù)悉，該公司與多家科研單位合作，目前已經(jīng)成功建立了包括ALS在內(nèi)的90多條C細(xì)胞系。霍德生物：由美國約翰霍普金斯大學(xué)的神經(jīng)及科學(xué)家聯(lián)合于2017年1月在杭州創(chuàng)立。依托其在人Cs/ESCs的神經(jīng)分化及細(xì)胞工程等方面的優(yōu)勢，2018年，該公司完成數(shù)千萬元的A輪融資。根據(jù)該公司官網(wǎng)，目前已有3款產(chǎn)品正在開發(fā)中，均處于臨床前階段，擬開發(fā)適應(yīng)癥包括：脊髓損傷、腦卒中、顱腦損傷、自閉癥等。Fate Therapeutics：成立于2007年，是一家專注于癌癥免疫療法的公司。據(jù)悉，該公司開發(fā)“即用型”CAR-T療法的策略，是通過對iPSC進(jìn)行基因工程改造，篩選并保存能夠擴(kuò)增并且可以分化為T細(xì)胞和NK細(xì)胞的iPSC細(xì)胞系。今年4月，該公司與楊森（Janssen）達(dá)成全球合作，以利用其C平臺和楊森專有的抗原結(jié)合結(jié)構(gòu)域，開發(fā)新型CAR-NK和CAR-T細(xì)胞候選產(chǎn)品。Gamida Cell：是一家位于以色列的，專注于癌癥和罕見病的免疫療法公司。該公司擁有獨家NAM技術(shù)，利用小分子NAM（煙酰胺）的表觀調(diào)控功能，在保留細(xì)胞特征和功能的同時，改善它們體外培養(yǎng)的擴(kuò)增效果。今年5月，該公司宣布其臍帶血療法omidubicel達(dá)到3期試驗終點，用于治療需要接受骨髓移植的高危惡性血液癌癥患者。這是首款獲得美國突破性療法認(rèn)定的骨髓移植產(chǎn)品，也已在美國和歐盟獲得孤兒藥資格。Mogrify公司：2016年成立于劍橋科學(xué)園的Mogrify公司，致力于系統(tǒng)化開發(fā)等領(lǐng)域的新型細(xì)胞療法。該公司已建立專有的Cs和胚胎干細(xì)胞（ESCs）技術(shù)，能夠?qū)⑷魏稳祟惣?xì)胞類型轉(zhuǎn)變?yōu)槿魏纹渌祟惣?xì)胞類型。2019年10月，該公司完成首筆1600萬美元的A輪融資。今年4月，該公司與Sangamo Therapeutics達(dá)成合作，將結(jié)合與鋅指蛋白基因工程技術(shù)開發(fā)即用型CAR-Treg療法，用于治療炎癥和性疾病。Notch Therapeutics：由多倫多大學(xué)的兩位在iPSC 和T細(xì)胞分化方面的領(lǐng)軍人物Juan Carlos Zú？iga-Pflücker博士和Peter Zandstra博士共同創(chuàng)立。該公司建立的ETN平臺通過構(gòu)建模擬胸腺微環(huán)境的細(xì)胞培養(yǎng)環(huán)境，讓iPSCs分化成為成熟而且功能正常的免疫細(xì)胞。該平臺可將Cs大批量擴(kuò)增，并分化為具有高度一致性，可接受基因工程改造的免疫治療細(xì)胞。Allogene Therapeutic：成立于2018年的Allogene公司，專注于開發(fā)同種異體CAR-T療法。該公司創(chuàng)始人是Arie Belldegrun博士和David Chang博士。此前該公司已與（Pfizer）、Cellectis及Servier多家知名生物醫(yī)藥公司達(dá)成合作。去年11月，Allogene公司與Notch公司達(dá)成合作，以聯(lián)合開發(fā)新一代即用型CAR-T療法，該療法來源于C，可用于治療多發(fā)性骨髓瘤、白血病以及非霍奇金淋巴瘤等血液癌癥。結(jié)語近期，一些正在開發(fā)的細(xì)胞療法相繼在臨床后期取得積極結(jié)果，這給行業(yè)增添了一份信心。其中，Mesoblast公司異基因間充質(zhì)干細(xì)胞候選產(chǎn)品remestemcel-L已于今年4月在美國提交生物制品許可申請（BLA），Gamida Cell公司臍帶血療法omidubicel治療高危惡性血液癌癥患者的3期臨床，也于今年5月獲得積極結(jié)果。盡管干細(xì)胞療法仍然面臨不少挑戰(zhàn)，但我們相信隨著新一代干細(xì)胞療法離臨床應(yīng)用越接近，科學(xué)家們對需要解決的挑戰(zhàn)的認(rèn)知就越清晰。我們期待這些新型療法能改變病患的治療，讓他們的疾病能更好地得到控制。 (100yiyao.com）