日前，在導(dǎo)致多名患者死亡后，再生元宣布暫停了旗下罕見骨病藥物Garetosmab（REGN2477）的LUMINA-1試驗。該公司表示，目前正在審查相關(guān)的試驗數(shù)據(jù)，以遍更好地了解該藥物的風(fēng)險/收益狀況。此外，再生元已與該試驗相應(yīng)的獨立數(shù)據(jù)監(jiān)視委員會和監(jiān)管機構(gòu)通報了現(xiàn)況和暫停試驗的決定。
再生元做出暫停試驗的決定，主要是因為開放標(biāo)簽擴展試驗中發(fā)生的多起致命的不良反應(yīng)事件。再生元制藥在周五的一份聲明中表示，在開放標(biāo)簽的擴展試驗中，多名接受了Garetosmab藥物治療的患者不幸死亡，而試驗中的安慰劑對照中沒有發(fā)生患者死亡的事件。
目前為止，再生元并沒有具體說明有多少名患者發(fā)生死亡，該公司正在進(jìn)一步調(diào)查這些死亡案例，以了解患者死亡是否與Garetosmab直接相關(guān)。再生元在今年1月份公布了Garetosmab治療進(jìn)行性骨化性纖維發(fā)育不良癥（FOP）II期LUMINA-1試驗的陽性結(jié)果。
試驗主要招募了來自北美和歐洲的44位，年齡在18至60歲的FOP患者。在治療28周后的主要分析中，根據(jù)PET骨掃描測定的結(jié)果顯示，與安慰劑相比，Garetosmab治療將患者總體病變活動（新的和現(xiàn)有的病變）減少了25%，患者新病變的形成也減少了近90%。
在安全性方面，試驗中的兩個治療組患者均出現(xiàn)了副作用，但所有24名安慰劑患者和20名Garetosmab治療組患者中的19名完成了歷時28周的治療試驗。多數(shù)患者的副作用嚴(yán)重程度為輕至中度，但2名患者出現(xiàn)較嚴(yán)重的膿腫。相比之下，Garetosmab治療組發(fā)生急性發(fā)作不良事件的發(fā)生率為10%，安慰劑組達(dá)到了驚人的42%。
FOP是一種極為罕見的遺傳性疾病，可導(dǎo)致患者骨形成異常，造成骨骼畸形、進(jìn)行性喪失活動能力和過早死亡。該疾病的另一個俗稱是“石頭人癥”，也就是說隨著疾病的發(fā)展，患者會像石頭一樣無法活動。目前，市場上尚無獲批治療FOP的藥物。Garetosmab是一種單克隆抗體，該藥物借助再生元的Veloclmmune技術(shù)，有望通過中和激活素A蛋白，來減少異位骨病變的形成。
盡管此次試驗遭到暫停，但再生元總裁兼首席科學(xué)官George D. Yancopoulos博士對Garetosmab仍抱有信心，并表示：“我們相信Garetosmab可能會帶來重要的新希望，可能會改變FOP的治療進(jìn)程，并期待與FDA和其他監(jiān)管機構(gòu)緊密合作，促進(jìn)Garetosmab上市。”
值得注意的是，再生元并不是唯一一家探索FOP治療方法的公司。今年8月，益普生公布了palovarotene用于治療FOP的多中心III期試驗的積極結(jié)果。試驗結(jié)果表明，接受palovarotene治療的患者平均每年的新異位骨化量減少了62％。MOVE試驗共有107名受試者參與，藥物的不良反應(yīng)的數(shù)據(jù)分別為輕度（32.2％）、中度（45.5％）以及重度（22.2％）。
參考來源：
1.Regeneron Hits Pause on LUMINA-1 Trial Due to Concerns with Garetosmab
2.Regeneron slams the brakes on rare bone disease trial after patient deaths
110102000668（1）號