北京2020年11月2日 /美通社/ -- 諾誠健華今天宣布，公司旗下布魯頓酪氨酸激酶（BTK）抑制劑奧布替尼用于治療多發(fā)性硬化癥（MS）通過美國食品藥品監(jiān)督管理局 （FDA）的臨床研究用新藥（IND）審評，將于近期在美國開展臨床II期研究。
這將是一項針對復(fù)發(fā)緩解型多發(fā)性硬化癥患者（RRMS）的隨機(jī)、雙盲、安慰劑對照的國際多中心臨床II期研究，將于美國和多個歐洲國家展開，計劃招募160名患者。
MS是一種自身免疫性中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病，患者的免疫系統(tǒng)會異常攻擊神經(jīng)細(xì)胞周圍的髓鞘，引起炎癥和組織損傷，破壞大腦、視覺神經(jīng)和脊髓的正常功能。這種損傷可引起肌無力、疲勞和視力損傷，并最終導(dǎo)致殘疾。大多數(shù)MS患者在20-40歲時會開始經(jīng)歷首次癥狀，使該疾病成為年輕人非創(chuàng)傷性殘疾的主要原因。
根據(jù)多發(fā)性硬化癥國際聯(lián)合會（MSIF）發(fā)布的數(shù)據(jù)，目前全球超過280萬人罹患多發(fā)性硬化癥[1]。根據(jù)弗若斯特沙利文公司的分析數(shù)據(jù)，全球MS市場規(guī)模2018年達(dá)到230億美元，并預(yù)計到2030年達(dá)到489億美元[2]。
BTK作為B細(xì)胞受體信號通路中的一個關(guān)鍵激酶，對B淋巴細(xì)胞、巨噬細(xì)胞及小膠質(zhì)等參與MS病理過程的免疫細(xì)胞的發(fā)育和功能都很重要。因此，BTK抑制劑有望為MS等自身免疫性疾病的治療提供新穎的治療選擇。
諾誠健華聯(lián)合創(chuàng)始人、董事長兼首席執(zhí)行官崔霽松博士說：“奧布替尼具有持續(xù)的抗炎作用和良好的安全性，加之我們最近的研究發(fā)現(xiàn)奧布替尼可透過血腦屏障 (BBB)，因此我們認(rèn)為奧布替尼開展治療MS臨床研究的決定非常審慎，并極具前景。非常高興，奧布替尼針對多發(fā)性硬化癥在美國很快獲批開展臨床試驗，我們將全力推進(jìn)此項II期臨床研究。”
奧布替尼是具高度靶標(biāo)選擇性的新型BTK抑制劑，用于治療B細(xì)胞淋巴瘤及自身免疫性疾病。目前，奧布替尼正在中國及美國進(jìn)行多中心、多適應(yīng)癥的臨床試驗，研究其作為單藥及聯(lián)合用藥的療效和安全性，臨床結(jié)果顯示了良好的安全性和有效性。
[1] 數(shù)據(jù)來源：多發(fā)性硬化國際聯(lián)合會（MSIF）官網(wǎng)https://www.msif.org/about-ms/what-is-ms/
[2] 數(shù)據(jù)來源：Frost & Sullivan analysis
110102000668（1）號