業(yè)內(nèi)一般把年花費(fèi)超百萬元的藥品稱為高值藥品。盡管已有數(shù)十種罕見病用藥納入醫(yī)保，但此前從來沒有一款高值罕見病藥進(jìn)過國家醫(yī)保。
12月3日，國家醫(yī)保局公布74種新藥進(jìn)醫(yī)保，廣受關(guān)注的“70萬元一針”天價(jià)藥諾西那生鈉位列其中，同入醫(yī)保的高值罕見病藥阿加糖酶α注射用濃溶液，此前年費(fèi)用也普遍在百萬元級(jí)。這意味著一些罕見病患者將獲得藥品大幅降價(jià)和醫(yī)保按比例報(bào)銷的雙重利好。
而同樣備受關(guān)注的“120萬元一針”的抗癌藥阿基侖賽卻沒能進(jìn)入此次醫(yī)保談判環(huán)節(jié)。關(guān)于高值藥品進(jìn)醫(yī)保一事再度引發(fā)熱議，頻頻討論的背后是老百姓對(duì)“用得起藥”的迫切需求。
為何有的高值藥品進(jìn)醫(yī)保，有的卻被“拒之門外”？醫(yī)保目錄在動(dòng)態(tài)更新實(shí)現(xiàn)“騰籠換鳥”惠及更多人群時(shí)，舍與得之間算好“民生經(jīng)濟(jì)賬”的標(biāo)尺在哪？高值藥品進(jìn)醫(yī)保，會(huì)否提高醫(yī)保基金運(yùn)行風(fēng)險(xiǎn)？沒進(jìn)醫(yī)保的高值藥品如何提高可及性？新華每日電訊記者就此展開調(diào)研。
一針70萬元降到“地板價(jià)”，“真是一個(gè)奇跡”
首輪報(bào)價(jià)即降至5萬多元一針，最終經(jīng)過8輪談判后，全球首個(gè)用于治療脊髓性肌萎縮癥（SMA）的諾西那生鈉注射液以低于3.3萬元每針的“地板價(jià)”進(jìn)入新版醫(yī)保目錄，這對(duì)患者來說無疑是一個(gè)振奮人心的消息。這一奇跡背后是國家醫(yī)保局與企業(yè)約90分鐘你來我往、分厘必爭的談判博弈。
2020年8月，諾西那生鈉注射液曾以“70萬元一針”的天價(jià)進(jìn)入公眾視野，從而引發(fā)熱議；今年，諾西那生鈉注射液降至55萬元，再次受到關(guān)注。
“這對(duì)不少患者來說是一個(gè)重要的人生轉(zhuǎn)折點(diǎn)。”公益組織美兒SMA關(guān)愛中心主任邢煥萍說，在已經(jīng)收集到的2000多名患者數(shù)據(jù)中，有73%的孩子是6歲以下的幼童，如果不用藥，患有嚴(yán)重的1型SMA患兒肌肉萎縮后甚至沒法吃飯、喝水，乃至?xí)＜吧?，用藥后可以有效遏制病情惡化?/div>
來自江西的患兒毛毛10個(gè)月時(shí)被確診為SMA，2歲半病情惡化，家里決定湊錢給孩子使用諾西那生鈉注射液，半年多的時(shí)間注射了5針，孩子在行動(dòng)方面出現(xiàn)較為明顯的改善。
“兩年的時(shí)間，這個(gè)藥從國內(nèi)上市到進(jìn)醫(yī)保，真的是一個(gè)奇跡。”毛毛媽媽說，但是在此次醫(yī)保談判結(jié)果出來前，毛毛一家已經(jīng)再次湊錢準(zhǔn)備來年的治療費(fèi)用。“無論能不能進(jìn)醫(yī)保，我都要做好讓孩子能繼續(xù)用藥的準(zhǔn)備。”
此前，諾西那生鈉注射液申報(bào)了2020年醫(yī)保談判，然而擁有在SMA領(lǐng)域最大臨床研究數(shù)據(jù)的諾西那生鈉由于價(jià)格過于昂貴等多種因素，無緣當(dāng)年國家醫(yī)保藥品目錄。
“一直以來，將符合條件的罕見病治療藥品按規(guī)定納入醫(yī)保支付范圍都是我們努力的方向。”國家醫(yī)保局醫(yī)藥服務(wù)管理司司長黃華波說，此次目錄調(diào)整共新增7種罕見病藥品，首次實(shí)現(xiàn)高值罕見病藥進(jìn)醫(yī)保，至此2021年版國家醫(yī)保藥品目錄已經(jīng)納入40余種罕見病用藥。
除了諾西那生鈉注射液，用于治療罕見病法布雷病、需要患者長期使用的阿加糖酶α注射用濃溶液同樣以“遠(yuǎn)低于市場價(jià)”進(jìn)入醫(yī)保。而在此前，這種藥的年治療費(fèi)用超過百萬元。
對(duì)此，該藥品生產(chǎn)方武田中國總裁單國洪說，醫(yī)保目錄調(diào)整納入更多罕見病領(lǐng)域的創(chuàng)新藥物，這在一定程度上顯示，相關(guān)部門在醫(yī)保目錄調(diào)整過程中，支持具有顯著臨床需求和高價(jià)值藥物的導(dǎo)向。
進(jìn)醫(yī)保只是高值藥品邁向普通老百姓的第一步。罕見病用藥入保的執(zhí)行也是醫(yī)保體系落地的“深水區(qū)”，它牽涉到各地地方醫(yī)保和商保細(xì)則的更新落實(shí)，在新的醫(yī)保目錄落地后，定點(diǎn)醫(yī)療機(jī)構(gòu)和定點(diǎn)零售藥店的“雙通道”需要盡快滿足藥品供應(yīng)保障和臨床使用，打通患者用藥“最后一公里”。
“120萬元一針”的抗癌藥為何無緣醫(yī)保？價(jià)格是“唯一標(biāo)尺”？
中國首款CAR-T藥物阿基侖賽注射液是一種針對(duì)復(fù)發(fā)或難治性大B細(xì)胞淋巴瘤的抗癌藥，于今年6月獲批上市。
看似普通的一小袋68毫升液體，因?yàn)樾枰獙⒒颊咦陨淼腡細(xì)胞用于高度復(fù)雜的個(gè)性化治療中，再加上目前每臺(tái)機(jī)器、每份耗材均是按照國際標(biāo)準(zhǔn)進(jìn)口，最終使得價(jià)格隨著成本“水漲船高”，售價(jià)達(dá)120萬元。
關(guān)于阿基侖賽能否被納入醫(yī)保，此前引起了很大的輿論關(guān)注，而在通過談判初步審查后，這一創(chuàng)新藥并未進(jìn)入2021年醫(yī)保目錄談判環(huán)節(jié)。
對(duì)此，國家醫(yī)保局做出明確回應(yīng)：由于價(jià)格遠(yuǎn)超基金承受能力和老百姓負(fù)擔(dān)水平，其不具備經(jīng)濟(jì)性而未能通過評(píng)審，最終未獲得談判資格。
“我們正在盡可能降低產(chǎn)品的定價(jià)，但還需要一段時(shí)間。”該藥品生產(chǎn)方復(fù)星凱特總裁黃海說。
“昂貴的藥品費(fèi)用給老百姓帶來沉重負(fù)擔(dān)的同時(shí)，也會(huì)對(duì)基金安全帶來一定風(fēng)險(xiǎn)。”2021年國家醫(yī)保談判藥品基金測算專家組組長鄭杰介紹，按照限定的支付范圍，目前國家醫(yī)保藥品目錄內(nèi)所有藥品年治療費(fèi)用均未超過30萬元。
這一場景似曾相識(shí)，2020年諾西那生鈉也是因價(jià)格過于昂貴等因素而無緣醫(yī)保，但價(jià)格真的是藥品能否進(jìn)醫(yī)保的“唯一標(biāo)尺”嗎？
業(yè)內(nèi)人士介紹，不同于已經(jīng)擁有成熟臨床數(shù)據(jù)的諾西那生鈉。CAR-T藥物作為一種創(chuàng)新藥，在臨床使用范圍、臨床效果、真實(shí)世界數(shù)據(jù)等方面仍存在局限性?，F(xiàn)階段將CAR-T藥物納入醫(yī)保的時(shí)機(jī)尚未成熟。
“藥品能否進(jìn)醫(yī)保，要綜合考慮參保人合理用藥需求、藥品臨床價(jià)值、創(chuàng)新程度、醫(yī)?；鸪惺苣芰Φ?。”鄭杰說，醫(yī)保談判精準(zhǔn)測算追求的是“合理價(jià)”，而不是一味“砍價(jià)”追求“最低價(jià)”。
為進(jìn)一步提高談判測算的精準(zhǔn)度，此次談判首次制定了藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)測算指南，統(tǒng)一測算標(biāo)準(zhǔn)。同時(shí)，對(duì)參與測算的40多位藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)專家進(jìn)行專業(yè)系統(tǒng)的培訓(xùn)，特別從臨床療效、安全性、經(jīng)濟(jì)性、創(chuàng)新性和公平性5個(gè)維度對(duì)創(chuàng)新藥物進(jìn)行考察，并分別作為其價(jià)格調(diào)整的因素。
此外，2021年醫(yī)保談判對(duì)同一個(gè)藥品配置兩名專家進(jìn)行“背對(duì)背測算”。2021年醫(yī)保測算的藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)組組長、北京大學(xué)全球健康發(fā)展研究院院長劉國恩對(duì)此說：“雖然大家工作量增加一倍，但是提升了藥品的評(píng)審質(zhì)量和科學(xué)程度。”
“靈魂砍價(jià)”砍掉的是藥品虛高的價(jià)格水分。鄭杰說，醫(yī)保談判是在患者需求、藥企創(chuàng)新、基金承受力等多方博弈中尋求一個(gè)合理的價(jià)格平衡點(diǎn)，讓更多參保人受益的同時(shí)，也為企業(yè)創(chuàng)新發(fā)展留有充分的發(fā)展空間。
撐起“絕望中的希望”，國內(nèi)市場是以量換價(jià)的底氣
國家衛(wèi)健委等部門2018年聯(lián)合公布的《第一批罕見病目錄》中，涉及121種罕見病。
這些罕見病雖發(fā)病率低，但對(duì)每一個(gè)患病家庭來說卻是“百分之百”，由于罕見病藥品需求量小、費(fèi)用高、替代品少等，無藥可用或者有藥用不起，都可能置患者于絕望，而進(jìn)醫(yī)保則意味著“絕望中的希望”。
此前，很多人并不看好高值藥品進(jìn)醫(yī)保。一方面，因?yàn)椴簧俑咧邓幤矾熜Ш?，處于所在疾病領(lǐng)域的壟斷地位，藥企不擔(dān)心盈利，也就有了不讓價(jià)的底氣；另一方面，價(jià)格過高的藥品進(jìn)醫(yī)保，可能會(huì)侵害到更多參保人的權(quán)益。
在此次醫(yī)保談判中，單價(jià)120萬元的天價(jià)抗癌藥阿基侖賽注射液雖然通過了初步審查，但并未進(jìn)入醫(yī)保目錄談判環(huán)節(jié)，讓更多人堅(jiān)定了以上看法。
“不同于國外，很多罕見病疊加中國龐大的人口基數(shù)后，患者為企業(yè)帶來的用藥市場相對(duì)更加可觀。”上海市衛(wèi)生和健康發(fā)展研究中心主任金春林說。
14億人健康福祉與中國市場，正是用銷量換低價(jià)的底氣。國家醫(yī)保局有關(guān)負(fù)責(zé)人介紹，對(duì)納入談判范圍的藥品，是以“全國醫(yī)保使用量”與企業(yè)磋商議價(jià)。不少獨(dú)家藥品進(jìn)入國家醫(yī)保藥品目錄后，基本可以爭取到國內(nèi)90%的市場，銷量很是可觀。
作為高值罕見病藥進(jìn)醫(yī)保的首開先河者，諾西那生鈉注射液醫(yī)保談判的成功，也許能夠?yàn)楦咧邓幤愤M(jìn)醫(yī)保提供一些經(jīng)驗(yàn)。但其中不可忽視的事實(shí)是，所謂的“天價(jià)藥”并不是沒有降價(jià)空間。
2021年6月，同樣用于SMA領(lǐng)域的羅氏神經(jīng)創(chuàng)新藥物利司撲蘭口服溶液用散進(jìn)入中國市場。利司撲蘭根據(jù)患者年齡和體重進(jìn)行給藥，加上贈(zèng)藥，2歲以下低體重SMA患兒用藥費(fèi)用遠(yuǎn)低于諾西那生鈉，而我國SMA患者發(fā)病年齡80%在2歲以下。該藥品對(duì)諾西那生鈉注射液的既有市場形成挑戰(zhàn)。
中國的銷售市場外加競品出現(xiàn)，讓國家醫(yī)保談判有底氣可以爭取到進(jìn)口高值藥品遠(yuǎn)低于國外市場的價(jià)格，甚至是全球最低價(jià)，也讓更多好藥、新藥進(jìn)醫(yī)保成為可能。
相對(duì)于不少人認(rèn)為此次高值藥品進(jìn)醫(yī)保只是偶然事件，劉國恩表示，在現(xiàn)有規(guī)則下，評(píng)審專家在平衡價(jià)值和價(jià)格關(guān)系時(shí)，重點(diǎn)考慮個(gè)人負(fù)擔(dān)過重的疾病，從而推動(dòng)實(shí)現(xiàn)一些藥品進(jìn)醫(yī)保的突破，為患者實(shí)實(shí)在在地“減負(fù)”。未來醫(yī)保談判可能會(huì)為更多“高價(jià)藥”亮起“綠燈”，這需要共同探索多方受益和促進(jìn)創(chuàng)新的醫(yī)保方案。
“70萬元一針”的諾西那生鈉注射液從去年與醫(yī)保“擦肩而過”到今年“成功入場”，也許能為更多“天價(jià)藥”進(jìn)醫(yī)保提供一種思路和借鑒。
進(jìn)醫(yī)保并非高值藥品普惠化的“唯一正解”
“醫(yī)保追求的戰(zhàn)略性購買，不是拼‘最便宜’也不是被‘天價(jià)藥’嚇倒。”金春林表示，醫(yī)保通過“騰籠換鳥”，可持續(xù)性地實(shí)現(xiàn)“人民至上、健康至上”的最大公約數(shù)。
首都醫(yī)科大學(xué)國家醫(yī)保研究院醫(yī)藥管理室主任曹莊說，單純通過基本醫(yī)療保障不能解決所有患者使用高值藥品的問題，同時(shí)還要發(fā)揮商業(yè)保險(xiǎn)、社會(huì)救助等多方作用，厘清責(zé)任邊界。
“技術(shù)的革新可以實(shí)現(xiàn)從根本上降低創(chuàng)新藥物的成本與價(jià)格，并為藥品的未來市場競爭和進(jìn)醫(yī)保做好充分的準(zhǔn)備。”藥明巨諾董事長李怡平說，公司的CAR-T產(chǎn)品雖然今年獲批上市，但在兩年前已開始布局一項(xiàng)長期的降成本發(fā)展戰(zhàn)略，包括提高原材料使用效率、實(shí)施國產(chǎn)替代以及加快新技術(shù)研發(fā)，以期最終實(shí)現(xiàn)大幅度降低成本。
以CAR-T產(chǎn)品為例，目前的技術(shù)在自體CAR-T產(chǎn)品上較為成熟，未來方向之一是研究異體CAR-T技術(shù)，也就是俗稱的通用CAR-T。此技術(shù)如突破并成熟，就可以用健康人的T細(xì)胞做出通用的CAR-T產(chǎn)品，同時(shí)提供給更多患者使用。如此一來，成本有望進(jìn)一步降低。
此外，“同情用藥”的方式既可以幫助急需用藥但又沒有能力負(fù)擔(dān)高昂藥費(fèi)的患者，也能夠幫助企業(yè)獲取更多真實(shí)世界的驗(yàn)證數(shù)據(jù)。
“不少創(chuàng)新藥上市后仍然需要大量的真實(shí)世界數(shù)據(jù)來驗(yàn)證安全與療效。”華中科技大學(xué)同濟(jì)醫(yī)學(xué)院高級(jí)經(jīng)濟(jì)師陳昊表示，所謂“同情用藥”，就是由廠家直接提供臨床研究的用藥，同時(shí)對(duì)愿意參與臨床研究的患者不能收取任何費(fèi)用，這樣可以省去中間環(huán)節(jié)的費(fèi)用，為患者用藥提供一種可能。
也有業(yè)內(nèi)人士建議，可以通過探討研究高值藥品的階梯價(jià)或稱財(cái)務(wù)分擔(dān)機(jī)制，即對(duì)購買一千支、一萬支設(shè)置不同的價(jià)格檔位，或者劃定某些顛覆性創(chuàng)新高值藥品的醫(yī)保支付定額，而不是無差別“劃線”，從而增強(qiáng)高值“孤兒藥”的可及性，在不過多增加醫(yī)保負(fù)擔(dān)的情況下，鼓勵(lì)藥企努力開發(fā)創(chuàng)新藥物研發(fā)。
“每一個(gè)小群體都不應(yīng)該被放棄。”正如國家醫(yī)保局談判代表張勁妮在醫(yī)保談判現(xiàn)場所說，人民健康至上，中國醫(yī)保努力守護(hù)每一名參保人的健康底線，這是不放棄任何一名患者的決心，更是一個(gè)國家對(duì)生命的尊重。
隨著國家醫(yī)保藥品目錄動(dòng)態(tài)調(diào)整機(jī)制的逐步建立，對(duì)藥品常規(guī)準(zhǔn)入和談判準(zhǔn)入的規(guī)則也逐漸明確，在兼顧患者需求和醫(yī)?；鸪袚?dān)能力的同時(shí)擴(kuò)大普惠性，將成為醫(yī)藥改革破局中的“不破之底線”。
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