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皮下注射RNAi療法達(dá)到所有3期臨床終點(diǎn) 已遞交新藥申請(qǐng)

發(fā)布日期:2021-04-20   來(lái)源:藥明康德   瀏覽次數(shù):0
核心提示:今日,Alnylam Pharmaceuticals宣布,該公司開(kāi)發(fā)的皮下注射RNAi療法vutrisiran,在治療遺傳性轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白(hATTR)淀粉樣變性
 今日,Alnylam Pharmaceuticals宣布,該公司開(kāi)發(fā)的皮下注射RNAi療法vutrisiran,在治療遺傳性轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白(hATTR)淀粉樣變性患者的3期臨床試驗(yàn)中達(dá)到主要終點(diǎn)和所有次要終點(diǎn)。該公司已經(jīng)向美國(guó)FDA遞交了新藥申請(qǐng)(NDA)。如果獲得批準(zhǔn),將成為Alnylam獲得FDA批準(zhǔn)的第四款RNAi療法。

遺傳性轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性是一種因?yàn)門(mén)TR基因突變引起的遺傳性、進(jìn)行性疾病。TTR基因突變導(dǎo)致異常淀粉樣蛋白蓄積并損傷身體器官和組織,如外周神經(jīng)和心臟,導(dǎo)致頑固性外周感覺(jué)-運(yùn)動(dòng)神經(jīng)病變、自主神經(jīng)病變和/或心肌病,以及其他疾病表現(xiàn)。hATTR淀粉樣變性代表了重大未滿(mǎn)足的醫(yī)療需求,發(fā)病率和死亡率顯著,全球約有50,000人受累。診斷后的中位生存期為4.7年,心肌病患者的生存期只有3.4年。

Vutrisiran是一款在研皮下給藥的RNAi療法,它能夠靶向和沉默特定mRNA,從而阻斷野生型和突變體轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白的產(chǎn)生,延緩疾病進(jìn)展。Alnylam在2018年首款獲得FDA批準(zhǔn)的RNAi療法Onpattro就是治療hATTR淀粉樣變性的一款RNAi療法,然而那款療法需要每隔3周通過(guò)靜脈注射給藥。Vutrisiran利用了Alnylam的增強(qiáng)穩(wěn)定化學(xué)(ESC)-GalNAc-偶聯(lián)遞送平臺(tái),提高了它的效力和代謝穩(wěn)定性,讓患者只需每3個(gè)月接受一次皮下注射治療。

▲Onpattro與vutrisiran簡(jiǎn)介(圖片來(lái)源:Alnylam官網(wǎng))

在名為HELIOS-A的3期臨床研究中,總計(jì)164名hATTR淀粉樣變性患者接受了vutrisiran或Onpattro的治療。試驗(yàn)結(jié)果顯示,接受治療9個(gè)月時(shí),vutrisiran組患者mNIS+7評(píng)分(評(píng)估神經(jīng)病損傷的一種方式)與基線(xiàn)相比平均下降2.24點(diǎn),而歷史安慰劑組平均上升14.76點(diǎn)(評(píng)分上升意味著癥狀?lèi)夯?,下降意味著癥狀減輕)。

在評(píng)估患者生活質(zhì)量的Norfolk QoL-DN評(píng)分方面,vutrisiran的患者與歷史安慰劑組相比,評(píng)分改善16.2點(diǎn)。同時(shí),對(duì)患者行走速度等其它生理指標(biāo)的評(píng)估也得到改善。

參考資料:

[1] Alnylam Presents Positive Results from HELIOS-A Phase 3 Study of Investigational Vutrisiran. Retrieved April 19, 2021, from https://www.businesswire.com/news/home/20210419005552/en

注:本文旨在介紹醫(yī)藥健康研究進(jìn)展,不是治療方案推薦。如需獲得治療方案指導(dǎo),請(qǐng)前往正規(guī)醫(yī)院就診。

 
 
 
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