1、重要一步
近日，AZ在官網(wǎng)中宣布，對(duì)美國(guó)亞力兄制藥（Alexion Pharmaceuticals）的收購(gòu)已通過(guò)美國(guó)聯(lián)邦貿(mào)易委員會(huì)（FTC）的審查，這標(biāo)志著朝完成收購(gòu)目標(biāo)邁出了重要一步。
這是阿斯利康1999年由英國(guó)和瑞典兩家制藥商合并以來(lái)，開(kāi)展的最大一筆收購(gòu)。
這項(xiàng)擬議的收購(gòu)于2020年12月首次宣布，它將通過(guò)添加Alexion的創(chuàng)新補(bǔ)體技術(shù)平臺(tái)和強(qiáng)大的渠道來(lái)增強(qiáng)公司在免疫學(xué)領(lǐng)域的科學(xué)實(shí)力。罕見(jiàn)疾病代表著高度發(fā)展的疾病領(lǐng)域，具有迅速的創(chuàng)新和嚴(yán)重的未滿足的醫(yī)療需求。此次收購(gòu)預(yù)計(jì)仍將在2021年第三季度完成，但要獲得更多全球監(jiān)管機(jī)構(gòu)的批準(zhǔn)并獲得兩家公司股東的批準(zhǔn)，股東投票預(yù)計(jì)將于2021年5月11日進(jìn)行。
據(jù)了解，在成功完成收購(gòu)之后，AZ將成立一個(gè)專門的業(yè)務(wù)部門，總部位于美國(guó)波士頓。阿斯利康將在全球范圍內(nèi)擴(kuò)大覆蓋范圍，并覆蓋初級(jí)，?？坪透叨葘？谱o(hù)理領(lǐng)域，并有望在2025年之前實(shí)現(xiàn)兩位數(shù)的收入增長(zhǎng)。
如今，已知有7000多種罕見(jiàn)疾病，F(xiàn)DA只批準(zhǔn)了5%的治療方法。預(yù)計(jì)未來(lái)全球全球罕見(jiàn)病領(lǐng)域的需求將以兩位數(shù)增長(zhǎng)。
2、390億美元并購(gòu)
2020年12月，阿斯利康官網(wǎng)首頁(yè)就宣布，阿斯利康、亞力兄制藥（Alexion Pharmaceuticals）已就阿斯利康收購(gòu)亞力兄制藥事宜達(dá)成最終協(xié)議，收購(gòu)總價(jià)值是390億美元。
補(bǔ)體作為生物進(jìn)化中天然免疫系統(tǒng)的一個(gè)主要成份，和細(xì)胞因子一樣，在人體的生理、病理過(guò)程中有很重要的作用。補(bǔ)體系統(tǒng)活化是機(jī)體對(duì)外來(lái)感染性原微生物的主要防御、清除機(jī)制，也是及時(shí)清理壞死細(xì)胞、促進(jìn)組織修復(fù)的重要途徑。
據(jù)了解，Alexion的業(yè)務(wù)范圍主要集中于針對(duì)超級(jí)嚴(yán)重罕見(jiàn)病的孤兒藥研發(fā)與市場(chǎng)推廣，除去先天性軟骨病Strensiq 和治療遺傳性高脂血癥的Kanuma以外，其主要收入來(lái)源都是針對(duì)異常補(bǔ)體活化的C5抑制性抗體Soliris 或其二代長(zhǎng)效產(chǎn)品Ultomiris。
資料顯示。Alexion在打造“重磅炸彈” C5系列產(chǎn)品時(shí)展示了出色的商業(yè)化能力。在其主要市場(chǎng)（包括美國(guó)，日本和德國(guó)）推出不到兩年的時(shí)間內(nèi)，超過(guò)70％的PNH患者從Soliris到Ultomiris有效過(guò)渡，證明了該專營(yíng)權(quán)的成功，以及強(qiáng)大的補(bǔ)充渠道適應(yīng)癥Ultomiris。
業(yè)內(nèi)有觀點(diǎn)認(rèn)為，AZ并購(gòu)亞力兄制藥，可以利用AZ優(yōu)秀的商業(yè)化能力推動(dòng)現(xiàn)有獲批罕見(jiàn)病臨床適應(yīng)癥的市場(chǎng)占有；此外，AZ的免疫學(xué)優(yōu)勢(shì)和體量，同樣也推動(dòng)了補(bǔ)體制劑向心腦血管疾病、器官移植、自身免疫性疾病等大病領(lǐng)域的拓展，促進(jìn)藥品價(jià)格的下調(diào)和罕見(jiàn)病藥物市場(chǎng)的拓展。
3、罕見(jiàn)病市場(chǎng)，大還是??？
在醫(yī)藥調(diào)研機(jī)構(gòu)evaluate Pharma 發(fā)布的《2019年孤兒藥報(bào)告》中，2018年全球孤兒藥市場(chǎng)規(guī)模約為1310億美元，2019年～2024年將以12.3%的年復(fù)合增長(zhǎng)率快速增長(zhǎng)，到2024年達(dá)到2420億美元。
而湯森路透的調(diào)研中，這個(gè)數(shù)據(jù)會(huì)更高，在2001-2010年這10年間，全球罕見(jiàn)病用藥市場(chǎng)的增長(zhǎng)率為25.8%，高于非罕見(jiàn)病用藥市場(chǎng)的增長(zhǎng)率（20.1%），也就是說(shuō)，未來(lái)罕見(jiàn)病用藥市場(chǎng)仍在繼續(xù)擴(kuò)容。
某種程度上，罕見(jiàn)病經(jīng)常會(huì)面臨難以診斷，診斷后無(wú)藥可治、治療藥物未上市或無(wú)罕見(jiàn)病適應(yīng)癥、治療藥物雖然已經(jīng)上市但價(jià)格高昂沒(méi)有醫(yī)保，或藥物難以被處方等等問(wèn)題；因此，罕見(jiàn)病藥物的可及性一直是患者和相關(guān)機(jī)構(gòu)面臨的難題。
與此同時(shí)，罕見(jiàn)病藥企會(huì)面臨患者群體過(guò)小，藥物銷售難以抵消前期研發(fā)和成本的問(wèn)題，也因此喪失了進(jìn)入相關(guān)領(lǐng)域的動(dòng)機(jī)。全球領(lǐng)先的罕見(jiàn)病藥物生產(chǎn)巨頭不多，也很少在中國(guó)上市相關(guān)品種。
值得注意的是，罕見(jiàn)病藥物身份認(rèn)定及適應(yīng)癥的獲批，會(huì)帶動(dòng)罕見(jiàn)病藥物在常見(jiàn)病適應(yīng)癥的擴(kuò)展。比如在美國(guó)，罕見(jiàn)病藥物市場(chǎng)規(guī)模在過(guò)去的20年間發(fā)展迅速，其中非罕見(jiàn)病適應(yīng)癥的銷售貢獻(xiàn)遠(yuǎn)超于罕見(jiàn)病適應(yīng)癥，這對(duì)罕見(jiàn)病藥企的商業(yè)化能力有了更高的要求。
隨著AZ擴(kuò)充產(chǎn)品線，切入罕見(jiàn)病市場(chǎng)的布局逐漸生效，AZ的銷售和商業(yè)化能力或許會(huì)幫罕見(jiàn)藥市場(chǎng)的進(jìn)一步擴(kuò)容帶來(lái)新的活力和機(jī)遇。
