基底細(xì)胞癌(BCC)是常見(jiàn)皮膚癌,占所有非黑色素瘤病例的80%。雖然絕大多數(shù)基底細(xì)胞癌被及早發(fā)現(xiàn),并且很容易通過(guò)手術(shù)和放療治愈,但是有一小部分腫瘤可以進(jìn)展到更深的周?chē)M織(局部進(jìn)展),或者擴(kuò)散到身體的其他部位(轉(zhuǎn)移),變得更為難治。晚期基底細(xì)胞癌是一種持續(xù)的、痛苦的和高度毀容的癌癥,它能?chē)?yán)重?fù)p毀外形并危及生命。
磷酸索尼德吉是一種口服選擇性Smoothened(SMO)抑制劑,最初由諾華(Novartis)研發(fā)。太陽(yáng)藥業(yè)(Sun Pharma)于2016年12月宣布以1.75億美元從諾華獲得該藥全球權(quán)益。磷酸索尼德吉的出現(xiàn)為局部晚期基底細(xì)胞癌群體提供一種新的非侵入性治療方案,這是一種口服選擇性SMO抑制劑。SMO是一種7次跨膜蛋白,調(diào)控Hedgehog(Hh)信號(hào)通路,該通路在干細(xì)胞維持、組織修復(fù)、晚期基底細(xì)胞癌中發(fā)揮關(guān)鍵作用。2015年,磷酸索尼德吉獲得美國(guó)FDA加速批準(zhǔn),用于治療那些在手術(shù)后或放射治療后出現(xiàn)病情復(fù)發(fā),或是不適合采用手術(shù)或放射治療的局部晚期基底細(xì)胞癌(laBCC)患者。
根據(jù)一項(xiàng)名為BOLT的國(guó)際多中心隨機(jī)雙盲2期研究結(jié)果,該研究在不適合局部治療的局部晚期基底細(xì)胞癌或轉(zhuǎn)移性基底細(xì)胞癌成人患者中開(kāi)展,評(píng)估了磷酸索尼德吉的療效和安全性。經(jīng)中心審查委員會(huì)評(píng)定的數(shù)據(jù)顯示,磷酸索尼德吉200mg劑量組客觀緩解率(ORR)為58%,其中完全緩解率(CR)為5%,部分緩解率(PR)為53%。
參考資料:
[1] 優(yōu)先審評(píng)公示詳細(xì)信息. Retrieved 2021-03-03, from http://www.cde.org.cn/news.do?method=changePage&pageName=service&frameStr=25#