中國醫(yī)藥化工網(wǎng)10月26日訊 “我國上市孤兒藥130個。按照WHO標(biāo)準(zhǔn)，罕見病種類達6000~8000種，我國的130種孤兒藥遠遠不能滿足罕見病治療需求。”全國人大代表、四川科倫藥業(yè)董事長劉革新用“極不樂觀”來形容我國孤兒藥的現(xiàn)狀，他認為，我國急需借鑒發(fā)達國家的成熟經(jīng)驗，加快罕見病立法，推動孤兒藥研發(fā)，改善我國罕見病患者的治療狀況。
由于罕見病患病人群少、市場需求少、研發(fā)成本高，很少有制藥企業(yè)關(guān)注其治療藥物的研發(fā)，因此這些藥被形象地稱為孤兒藥。
關(guān)注罕見病長達10年，全國人大代表，安徽大學(xué)教授孫兆奇向記者坦言，雖然有130種藥，但能治愈的孤兒病數(shù)量遠遠低于這個數(shù)量，因為有些藥治療的是同一種病，由于進口少，目前很多國內(nèi)的孤兒病患者面臨“國外有藥，國內(nèi)無藥”的現(xiàn)狀。
孤兒藥困境
孤兒藥其實是指治理罕見病的藥品，由于患者人數(shù)太少，所以通常這些藥品都會被預(yù)計難以收回成本，導(dǎo)致廠家生產(chǎn)的積極性減弱。根據(jù)世界衛(wèi)生組織對罕見病定義，其是指患病人數(shù)占人口總數(shù)0.65%。~1%。的單種疾病或病變，比如血友病、苯丙酮癥、軟骨發(fā)育不全癥、白化癥等，此前由于“冰桶挑戰(zhàn)”受到關(guān)注的冰凍人便是罕見病的一種。孫兆奇估算，目前國內(nèi)孤兒病患超過2000萬人。它們大多數(shù)是因遺傳缺陷導(dǎo)致的。
不過，“截至目前，中國對罕見病的認定還沒有明確的官方標(biāo)準(zhǔn)，更沒有關(guān)于罕見病的法規(guī)。”劉革新表示，除了上市的數(shù)量少，在可負擔(dān)性方面，現(xiàn)階段我國罕見病患者不得不面對價格昂貴、進入基本藥物和醫(yī)保目錄少、報銷比例不高等問題。目前美國批準(zhǔn)的孤兒藥中，納入我國基本醫(yī)療保險藥品目錄的共有39個，其中3個為甲類藥物，可享受全額報銷，其余為乙類或省增補，患者還要負擔(dān)一定比例的費用，約為5%~20%。孫兆奇舉例，以上海市為例，2010年出臺了罕見病患者基本醫(yī)療保障制度，只有12個孤兒病被納入范圍內(nèi)。
而孤兒病的醫(yī)治費用不低，以戈謝病患者為例，一個成年患者的藥費每年超過200萬元，且需要終身用藥，很少有戈謝病患者能夠自行買藥。劉革新表示，這個案例只是我國罕見病患者缺乏孤兒藥困境中的冰山一角。
劉革新認為，我國尚無系統(tǒng)完善的鼓勵研發(fā)孤兒藥的政策。本報記者了解到，我國在2009年公布了《新藥注冊特殊審批管理規(guī)定》，對罕見病制定了相應(yīng)的特殊審批渠道，不過，“國內(nèi)因為政策、市場等原因，孤兒藥研究幾乎是空白，相對國外，研究成本非常高，所以基本上依賴進口。”孫兆奇表示。而根據(jù)劉革新提供的數(shù)據(jù)，特殊審批中孤兒藥受理的數(shù)量很少，2009年、2010年、2011年孤兒藥受理量分別為10、16、18個;2012~2014年孤兒藥受理量尚未查到。
劉革新認為原因在于，以上法規(guī)尚無相關(guān)審評程序細則出臺，具體落實執(zhí)行的效果不顯著，而在稅收抵免、注冊審批費免除、市場獨占權(quán)、單獨定價、醫(yī)保扶持方面則完全沒有激勵政策，從而導(dǎo)致制藥企業(yè)研發(fā)和生產(chǎn)孤兒藥的積極性不高。記者注意到，直到2010年10月，我國第一個罕見病防治協(xié)會山東省罕見疾病防治協(xié)會才成立。
亟待提速的孤兒藥認定
孫兆奇呼吁，設(shè)立“罕見病防治法”，在他看來，目前我國存在缺法、缺藥、缺關(guān)注三大問題，整體上推進得太慢，“現(xiàn)在有些病國外有藥，但國內(nèi)沒藥，導(dǎo)致一些患者無藥可治，這與孤兒藥的進口渠道匱乏也有關(guān)。”全國人大代表、桂林市工人文化宮副主任向惠玲也注意到這個問題，她認為，既然我國目前還未研究出這類藥物，而國外有的話，可降低藥物引進標(biāo)準(zhǔn)，通過中外合作方式將藥物引入國內(nèi)。
劉革新建議，我國應(yīng)該建立孤兒藥認定制度，并將這種認定作為孤兒藥注冊審批的前置程序，獲得認定者可享受特殊審批等相應(yīng)優(yōu)惠政策;多方聯(lián)動制定科研激勵政策和產(chǎn)業(yè)政策引導(dǎo)孤兒藥研發(fā);制定孤兒藥市場獨占、單獨定價與稅費減免的優(yōu)惠政策;建立和完善罕見病醫(yī)療保障制度。
而根據(jù)歐美的經(jīng)驗，優(yōu)惠政策確實能使這個小眾的藥品加快發(fā)展，比如美國規(guī)定對孤兒藥在臨床研發(fā)期享有50%的課稅扣除優(yōu)惠，并可向前延伸3年，向后延伸15年，總稅收減免可達臨床研究總費用的70%;此外還規(guī)定可減免孤兒藥注冊費用等。
在1984年以前，世界上還沒有一種孤兒藥，劉革新提供的數(shù)據(jù)顯示，美國1983年批準(zhǔn)了《罕見病藥物法》之后，新孤兒藥的出現(xiàn)呈直線上升趨勢。截至2015年2月4日，美國已經(jīng)有3310種產(chǎn)品被認定為孤兒藥，其中483種獲批上市，為世界之最。歐盟在1999年罕見病藥物法規(guī)實施前，僅有8種孤兒藥審核通過，但到2012年，已有約1000種孤兒藥得到認定，其中70種孤兒藥獲得上市批準(zhǔn)。
孫兆奇認為，國家立法需要一個漫長的過程，為緩解患者的燃眉之急建議對有罕見病防治經(jīng)驗地區(qū)經(jīng)驗匯總一下、提煉一條好的制度，在全國范圍參考。此前上海市人大代表陳崎也曾提出，建議相關(guān)部門要做好“頂層設(shè)計”，采取合理措施進一步加強對罕見病患者的幫扶力度，進一步加強對罕見病的治療方法和治療藥物的研發(fā)。
110102000668（1）號