中國(guó)醫(yī)藥化工網(wǎng)22日志，8歲的埃米莉-懷特海德（Emily Whitehead）5歲就被診斷出患上急性淋巴細(xì)胞白血?。ˋLL）這種可怕的癌癥，第一輪化療時(shí)便受感染，雙腿幾乎不保，經(jīng)治療后病情有所緩解，計(jì)劃骨髓移植。然而等待骨髓移植期間白細(xì)胞又一次復(fù)發(fā)，這次再也無(wú)計(jì)可施的她6歲時(shí)接受了CAR T（T細(xì)胞嵌合抗原受體）免疫細(xì)胞治療，她是第一位接受CAR細(xì)胞治療的兒童患者。小埃米莉接受的是一種除了大膽的實(shí)驗(yàn)性治療外還從未對(duì)一個(gè)孩子進(jìn)行的試驗(yàn)性療法：抽取小埃米莉的血液，在其中提取她的白細(xì)胞，利用改良的艾滋病毒對(duì)這些白細(xì)胞進(jìn)行改造，教會(huì)它們識(shí)別腫瘤細(xì)胞并進(jìn)行殺傷。改造后的白細(xì)胞又重新輸回小姑娘的體內(nèi)。經(jīng)歷了噩夢(mèng)般的連續(xù)高燒后，小埃米莉掙脫了死神的束縛重新醒了過(guò)來(lái)。
接受這種療法之后的兩年埃米莉身體健康，可以跟家里的小狗滾作一團(tuán)，可以上學(xué)，可以學(xué)鋼琴，她的頭發(fā)也長(zhǎng)出來(lái)了扎成馬尾辮，可以像其他孩子一樣體驗(yàn)生命的美好，醫(yī)生和科學(xué)家們的瘋狂試驗(yàn)成功了。CAR T的出現(xiàn)使人們?cè)趯?duì)抗癌癥這一隱性又無(wú)處不在的惡魔的戰(zhàn)爭(zhēng)中，找到了扭轉(zhuǎn)戰(zhàn)局的契機(jī)。
在2015年的深圳國(guó)際BT領(lǐng)袖峰會(huì)上，美國(guó)賓夕法尼亞州大學(xué)終身教授、美國(guó)科學(xué)院院士卡爾？朱恩教授在會(huì)上發(fā)表了主題演講：決勝癌癥，向人們介紹CAR T這種神奇的療法。
美國(guó)賓夕法尼亞州大學(xué)終身教授、美國(guó)科學(xué)院院士卡爾？朱恩教授 卡爾？朱恩教授是CAR T技術(shù)的發(fā)明者，迄今已發(fā)表超過(guò)360篇SCI論文，申請(qǐng)專利46項(xiàng)，授權(quán)31項(xiàng)，2014年，F(xiàn)ierceBiotech將他評(píng)為“全球生物制藥界最有影響力的科學(xué)家”。
埃米莉戰(zhàn)勝癌癥并非個(gè)例，卡爾？朱恩教授介紹說(shuō)，接受CAR-T療法的還有一個(gè)美籍華人小男孩，“我上次見(jiàn)到他，我問(wèn)他癌癥怎么樣，他說(shuō)他全身的肌肉很痛，在得到治療之后，他說(shuō)他已經(jīng)想要并且認(rèn)為自己可以成為一名棒球手。”
2014年12月，在美國(guó)血液學(xué)學(xué)會(huì)（ASH）的會(huì)議上，Juno Therapeutics公司的科學(xué)家報(bào)告了在進(jìn)行當(dāng)中的嵌合抗原受體（CAR）T細(xì)胞療法“JCAR015”1期治療的情況。在治療中，27位急性淋巴性白血?。ˋLL）成年患者中有24位的病情有所緩解，其中6人在超過(guò)一年時(shí)間里都沒(méi)有受到該疾病的困擾。急性淋巴性白血病是一種非常難以治療的疾病，而且病情發(fā)展迅速，大部分患者會(huì)在幾個(gè)月內(nèi)死去。
Juno Therapeutics公司的創(chuàng)始人之一米歇爾？薩德蘭（Michel Sadelain）說(shuō)：“對(duì)于那些已經(jīng)無(wú)法對(duì)其他治療方法做出反應(yīng)的患者來(lái)說(shuō)，這樣的療效是出乎意料的。”
這家位于西雅圖的公司創(chuàng)辦于2013年，目前已經(jīng)擁有4種正在試驗(yàn)中的靶向CD19分子的CAR-T細(xì)胞治療技術(shù)。這些療法的原理很簡(jiǎn)單：提取病人血液中的T細(xì)胞，通過(guò)基因修飾，使這些細(xì)胞能夠識(shí)別并殺死腫瘤細(xì)胞；這種修飾是利用病毒載體將一種人工的，或嵌合的特異性癌癥相關(guān)抗原——在這個(gè)例子中是與B細(xì)胞有關(guān)的血液細(xì)胞表面表達(dá)的CD19抗原——注入到T細(xì)胞中，再把這些T細(xì)胞輸入患者體內(nèi)。修飾后的T細(xì)胞能夠識(shí)別并殺死腫瘤細(xì)胞，同時(shí)使免疫系統(tǒng)中的其他參與者重新開(kāi)始活動(dòng)。“CAR療法同時(shí)也是細(xì)胞療法、基因療法和免疫療法，”薩德蘭說(shuō)，“它在根本原理上與目前所有的藥物療法都不一樣。”在急性淋巴性白血病、非何杰金氏淋巴瘤和慢性淋巴細(xì)胞白血?。–LL）的治療試驗(yàn)中，Juno公司的CD19-CAR-T細(xì)胞技術(shù)都獲得了預(yù)期的效果。
在美國(guó)血液學(xué)學(xué)會(huì)的會(huì)議之后幾星期，Juno公司的股票上市，市值達(dá)到2.646億美元，是2014年最大的生物技術(shù)IPO。在一個(gè)月時(shí)間里，該公司的市值從20億美元猛漲到47億美元，成為十年來(lái)最大的生物技術(shù)公司之一。到2016年底，Juno公司計(jì)劃能有10種針對(duì)6種疾病的藥物進(jìn)行試驗(yàn)并上市，同時(shí)利用CAR-T細(xì)胞技術(shù)打造一個(gè)全新的生產(chǎn)基地。
Juno公司并不孤單。CAR T最開(kāi)始只有一系列非常有限的學(xué)院機(jī)構(gòu)，現(xiàn)在已經(jīng)成為備受關(guān)注的新領(lǐng)域正在發(fā)展，學(xué)術(shù)機(jī)構(gòu)、研究機(jī)構(gòu)，無(wú)論是來(lái)自美國(guó)和中國(guó)，都正在積極的參與。從2013年末期到2014年，再到現(xiàn)在，這個(gè)新領(lǐng)域中發(fā)生的一切，包括科學(xué)研究、公司合作以及資金注入等活動(dòng)一直沒(méi)有停歇。到目前為止，大多數(shù)主要的制藥公司都進(jìn)入了CAR-T細(xì)胞技術(shù)的競(jìng)技場(chǎng)。
過(guò)去兩年中，至少有6家公司簽下了價(jià)值數(shù)億美元的合同，隨著未來(lái)各種產(chǎn)品的開(kāi)發(fā)腳步，預(yù)計(jì)還會(huì)有更多的資金流入。目前已經(jīng)有數(shù)十項(xiàng)相關(guān)的臨床試驗(yàn)正在進(jìn)行。有關(guān)CAR-T的抗原受體細(xì)胞在全世界有77個(gè)大大小小的臨床實(shí)驗(yàn)正在進(jìn)行，它覆蓋很多不同的地方，最多的是美國(guó)有48個(gè)臨床實(shí)驗(yàn)，中國(guó)第二位，有20個(gè)相關(guān)的臨床試驗(yàn)，還有八個(gè)在歐洲地區(qū)，中國(guó)在不斷開(kāi)發(fā)、制定標(biāo)準(zhǔn)，歐洲也在努力的趕上。
接受這種療法之后的兩年埃米莉身體健康，可以跟家里的小狗滾作一團(tuán)，可以上學(xué)，可以學(xué)鋼琴，她的頭發(fā)也長(zhǎng)出來(lái)了扎成馬尾辮，可以像其他孩子一樣體驗(yàn)生命的美好，醫(yī)生和科學(xué)家們的瘋狂試驗(yàn)成功了。CAR T的出現(xiàn)使人們?cè)趯?duì)抗癌癥這一隱性又無(wú)處不在的惡魔的戰(zhàn)爭(zhēng)中，找到了扭轉(zhuǎn)戰(zhàn)局的契機(jī)。
在2015年的深圳國(guó)際BT領(lǐng)袖峰會(huì)上，美國(guó)賓夕法尼亞州大學(xué)終身教授、美國(guó)科學(xué)院院士卡爾？朱恩教授在會(huì)上發(fā)表了主題演講：決勝癌癥，向人們介紹CAR T這種神奇的療法。
美國(guó)賓夕法尼亞州大學(xué)終身教授、美國(guó)科學(xué)院院士卡爾？朱恩教授 卡爾？朱恩教授是CAR T技術(shù)的發(fā)明者，迄今已發(fā)表超過(guò)360篇SCI論文，申請(qǐng)專利46項(xiàng)，授權(quán)31項(xiàng)，2014年，F(xiàn)ierceBiotech將他評(píng)為“全球生物制藥界最有影響力的科學(xué)家”。
埃米莉戰(zhàn)勝癌癥并非個(gè)例，卡爾？朱恩教授介紹說(shuō)，接受CAR-T療法的還有一個(gè)美籍華人小男孩，“我上次見(jiàn)到他，我問(wèn)他癌癥怎么樣，他說(shuō)他全身的肌肉很痛，在得到治療之后，他說(shuō)他已經(jīng)想要并且認(rèn)為自己可以成為一名棒球手。”
2014年12月，在美國(guó)血液學(xué)學(xué)會(huì)（ASH）的會(huì)議上，Juno Therapeutics公司的科學(xué)家報(bào)告了在進(jìn)行當(dāng)中的嵌合抗原受體（CAR）T細(xì)胞療法“JCAR015”1期治療的情況。在治療中，27位急性淋巴性白血?。ˋLL）成年患者中有24位的病情有所緩解，其中6人在超過(guò)一年時(shí)間里都沒(méi)有受到該疾病的困擾。急性淋巴性白血病是一種非常難以治療的疾病，而且病情發(fā)展迅速，大部分患者會(huì)在幾個(gè)月內(nèi)死去。
Juno Therapeutics公司的創(chuàng)始人之一米歇爾？薩德蘭（Michel Sadelain）說(shuō)：“對(duì)于那些已經(jīng)無(wú)法對(duì)其他治療方法做出反應(yīng)的患者來(lái)說(shuō)，這樣的療效是出乎意料的。”
這家位于西雅圖的公司創(chuàng)辦于2013年，目前已經(jīng)擁有4種正在試驗(yàn)中的靶向CD19分子的CAR-T細(xì)胞治療技術(shù)。這些療法的原理很簡(jiǎn)單：提取病人血液中的T細(xì)胞，通過(guò)基因修飾，使這些細(xì)胞能夠識(shí)別并殺死腫瘤細(xì)胞；這種修飾是利用病毒載體將一種人工的，或嵌合的特異性癌癥相關(guān)抗原——在這個(gè)例子中是與B細(xì)胞有關(guān)的血液細(xì)胞表面表達(dá)的CD19抗原——注入到T細(xì)胞中，再把這些T細(xì)胞輸入患者體內(nèi)。修飾后的T細(xì)胞能夠識(shí)別并殺死腫瘤細(xì)胞，同時(shí)使免疫系統(tǒng)中的其他參與者重新開(kāi)始活動(dòng)。“CAR療法同時(shí)也是細(xì)胞療法、基因療法和免疫療法，”薩德蘭說(shuō)，“它在根本原理上與目前所有的藥物療法都不一樣。”在急性淋巴性白血病、非何杰金氏淋巴瘤和慢性淋巴細(xì)胞白血?。–LL）的治療試驗(yàn)中，Juno公司的CD19-CAR-T細(xì)胞技術(shù)都獲得了預(yù)期的效果。
在美國(guó)血液學(xué)學(xué)會(huì)的會(huì)議之后幾星期，Juno公司的股票上市，市值達(dá)到2.646億美元，是2014年最大的生物技術(shù)IPO。在一個(gè)月時(shí)間里，該公司的市值從20億美元猛漲到47億美元，成為十年來(lái)最大的生物技術(shù)公司之一。到2016年底，Juno公司計(jì)劃能有10種針對(duì)6種疾病的藥物進(jìn)行試驗(yàn)并上市，同時(shí)利用CAR-T細(xì)胞技術(shù)打造一個(gè)全新的生產(chǎn)基地。
Juno公司并不孤單。CAR T最開(kāi)始只有一系列非常有限的學(xué)院機(jī)構(gòu)，現(xiàn)在已經(jīng)成為備受關(guān)注的新領(lǐng)域正在發(fā)展，學(xué)術(shù)機(jī)構(gòu)、研究機(jī)構(gòu)，無(wú)論是來(lái)自美國(guó)和中國(guó)，都正在積極的參與。從2013年末期到2014年，再到現(xiàn)在，這個(gè)新領(lǐng)域中發(fā)生的一切，包括科學(xué)研究、公司合作以及資金注入等活動(dòng)一直沒(méi)有停歇。到目前為止，大多數(shù)主要的制藥公司都進(jìn)入了CAR-T細(xì)胞技術(shù)的競(jìng)技場(chǎng)。
過(guò)去兩年中，至少有6家公司簽下了價(jià)值數(shù)億美元的合同，隨著未來(lái)各種產(chǎn)品的開(kāi)發(fā)腳步，預(yù)計(jì)還會(huì)有更多的資金流入。目前已經(jīng)有數(shù)十項(xiàng)相關(guān)的臨床試驗(yàn)正在進(jìn)行。有關(guān)CAR-T的抗原受體細(xì)胞在全世界有77個(gè)大大小小的臨床實(shí)驗(yàn)正在進(jìn)行，它覆蓋很多不同的地方，最多的是美國(guó)有48個(gè)臨床實(shí)驗(yàn)，中國(guó)第二位，有20個(gè)相關(guān)的臨床試驗(yàn)，還有八個(gè)在歐洲地區(qū)，中國(guó)在不斷開(kāi)發(fā)、制定標(biāo)準(zhǔn)，歐洲也在努力的趕上。
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