2019年做2020年趨勢預(yù)測的時候誰也沒想到新冠肺炎將大規(guī)模流行，導(dǎo)致將近一億人感染以及全球經(jīng)濟下行。環(huán)環(huán)相扣，一年內(nèi)新冠疫苗上市并大規(guī)模接種，抗病毒藥物緊急獲批上市……也并不是能簡單預(yù)測到的。
那么，從目前來看，2021年全球新冠疫情將如何走向？哪個領(lǐng)域最受大藥企們歡迎？醫(yī)藥行業(yè)投融資趨勢又如何？
全球生物技術(shù)領(lǐng)域影響最大的雜志GEN通過訪談與觀察對2021年做出了七個趨勢預(yù)判。
01 新冠疫情：看到終點
2020年12月11日，F(xiàn)DA緊急批準了輝瑞與BioNtech聯(lián)合開發(fā)的新冠疫苗，截至12月底，已有189.34萬人接種了輝瑞的疫苗；12月18日，F(xiàn)DA又批準了Moderna疫苗的同類申請；與此同時12月30日，由阿斯利康與牛津大學(xué)聯(lián)合開發(fā)的新冠疫苗也在英國獲批，1月4日已經(jīng)開始了全民接種。
抗病毒藥物在2020年也得到了緊急獲批。2020年10月22日，吉利德的瑞德西韋獲FDA批準上市，用以治療成人及12歲以上兒童的新冠病毒感染患者。而瑞德西韋早在5月份就已獲得FDA緊急使用授權(quán)，第三個季度，瑞德西韋的全球銷售額達到了8.73億美元。
另一治療新冠病毒藥物是再生元的中和抗體REGEN-COV2，11月獲得了緊急授權(quán)，再生元三季報顯示其銷售額為4020萬美元。
在中國，12月30日，國家藥監(jiān)局批準了國藥的新冠疫苗上市申請，隨后在聯(lián)防聯(lián)控發(fā)布會上，國家衛(wèi)生健康委員會副主任、國務(wù)院聯(lián)防聯(lián)控機制科研攻關(guān)組疫苗研發(fā)專班負責(zé)人曾益新表示，新冠病毒疫苗將為全民免費提供。
有分析機構(gòu)發(fā)布研究報告，隨著多種新疫苗的獲批，預(yù)計疫苗接種人數(shù)將增長近150倍，從2020年第四季度的3500萬增加到2021年第四季度的50億。
那么問題來了，2021年全球多家疫苗獲批后，抗新冠病毒藥物的市場空間在哪？在研的抗病毒藥物還要不要繼續(xù)研究，為下一場“大瘟疫”做準備，誰來支持呢？
02 基因治療：大藥企、大交易&患者死亡事故
如果要說2020年大藥企們關(guān)注的領(lǐng)域哪個一定會在2021年持續(xù)發(fā)酵，基因治療是最有可能的領(lǐng)域。
2020年10月，拜耳宣布擬斥資40億美元收購AskBio。AskBio擁有一個基因治療技術(shù)平臺，臨床產(chǎn)品線包括龐貝病，帕金森氏病和充血性心力衰竭的治療方法，以及血友病和杜興氏肌營養(yǎng)不良癥的無證臨床適應(yīng)癥。
同月，諾華又以2.8億美元收購了眼基因療法開發(fā)商Vedrere Bio，羅氏斥資18億美元與Dyno Therapeutics簽約，利用后者的技術(shù)平臺開發(fā)用于中樞神經(jīng)系統(tǒng)（CNS）疾病和肝臟定向治療的基因治療的腺相關(guān)病毒（AAV）載體。
12月15日，禮來和Prevail 宣布達成收購協(xié)議，禮來將以10.4億美元收購Prevail，后者是一家致力于神經(jīng)退行性疾病患者開發(fā)潛在基于腺相關(guān)病毒9載體基因療法的公司，禮來將通過此次收創(chuàng)建一個基因治療項目來擴展其研究工作。
但基因治療備受關(guān)注的還有2020年發(fā)生的四起患者死亡事故，5月和6月，安斯泰來分別公布了兩起高劑量 AT132 基因治療后患者死亡事件；8月份安斯泰來又公布了一起同樣原因的患者死亡事件；10月份，Lysogene又公布了 LYS-SAF302的AAV基因療法的臨床試驗中，一名患有 IIIA型粘多糖貯積癥（MPS IIIA）的五歲小女孩在臨床試驗過程中死亡。
上述兩項臨床試驗?zāi)壳叭栽跀R置，2021年的走向也并未出現(xiàn)準確預(yù)測。
即便如此，Alliance for Regenerative Medicine統(tǒng)計，在2020年1月至2020年9月之間，融資額增長了114%，達到120億美元。
03 基因編輯：巨額合作
2020年11月，禮來與基因編輯公司Precision BioSciences達成一項潛在高達27億美元的合作，開啟了對杜氏肌營養(yǎng)不良（DMD）基因療法的布局。
有商業(yè)研究公司11月20日發(fā)布市場報告預(yù)測，全球CRISPR技術(shù)市場將從2020年的16.5億美元增長到2023年的25.7億美元，然后到2030年躍升至67億美元。
在國外，CRISPR技術(shù)被認為是中美兩國之間生物醫(yī)學(xué)發(fā)展的一場對決，被稱為“人造衛(wèi)星2.0”競賽，《科學(xué)》雜志統(tǒng)計，美國持有與CRISPR相關(guān)的專利申請為872項，中國緊隨其后達到858項。
04 投融資：大量資金流入
此前E藥經(jīng)理人曾統(tǒng)計過2020年的國內(nèi)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)投融資，史無前例的一年內(nèi)75家企業(yè)進行了IPO，是上一年的2.68倍，盡管疫情使然，但全年投融資金額并未有大幅度下滑，2020年共披露金額為1350億元，2019年為1649.82億元。
國外亦是如此，GEN雜志總結(jié)，2020年有大量資金流入生物制藥公司，并購、IPO活動出現(xiàn)了強勁增長，這種趨勢將在2021年延續(xù)下去。
普華永道和CB Insights發(fā)布的季刊《MoneyTree Report》顯示，在2020年第三季度，生物制藥相關(guān)行業(yè)的投資金額達到創(chuàng)紀錄的59億美元，其中僅對生物技術(shù)領(lǐng)域的104筆交易中就投資了39億美元，是2019年第三季度74筆交易、19億美元的兩倍多。
IPO市場也在2020年顯示出強勁的實力。evaluatePharma的數(shù)據(jù)顯示，納斯達克在2020年的前三個季度中，生物制藥公司在51個IPO中籌集了93.2億美元的資金，是2019年前三個季度41個IPO、36億美元的兩倍多。
總體而言，生物技術(shù)股在2020年期間持續(xù)增長。截至11月20日，納斯達克生物技術(shù)指數(shù)為4,364.15點，較去年同期的3,581.05點上漲了22%。
值得注意的是，2020年12月天境生物與傳奇生物皆被納入到了納斯達克生物技術(shù)指數(shù)。
05 藥物開發(fā)：阿爾茨海默癥新藥是否獲批
備受國外的生物醫(yī)藥界關(guān)注的是，2020年歷經(jīng)曲折的阿爾茨海默癥新藥aducanumab終于遞交了上市申請，但大家也猜測，2021年該藥會不會獲批，百健給出的預(yù)測是2021年3月7日有望獲得FDA是否批準的決定。
2020年11月，F(xiàn)DA的外周和中樞神經(jīng)系統(tǒng)藥物咨詢委員會拒絕批準aducanumab，原因在于美國FDA批準藥物通常要有兩個有支撐性證據(jù)的有效研究，而該藥物的兩項III期臨床試驗僅有一項顯示出積極的結(jié)果。
06 細胞療法：融資增速驚人
2020年，MNC在細胞療法上也大砸重金。9月，武田宣布將2021年底每年削減約20億美元的成本，專注腫瘤和罕見病藥物研發(fā)，這一戰(zhàn)略的關(guān)鍵是新一代細胞療法。已在波士頓開設(shè)一個2千多平方米的研發(fā)生產(chǎn)中心，將負責(zé)三個正在進行的管線項目臨床開發(fā)，另外兩個項目預(yù)計將在2021年底進入臨床開發(fā)階段；
10月，安斯泰來宣布將斥資1.2億美元在馬塞諸塞州開設(shè)專注于細胞療法的研發(fā)中心；
11月，賽諾菲以總計3.08億歐元（合3.58億美元）的價格收購荷蘭細胞療法公司Kiadis Pharma，獲得后者的NK（自然殺傷）細胞平臺和產(chǎn)品。
細胞療法的融資以驚人的速度增長。根據(jù)Alliance for Regenerative Medicine的數(shù)據(jù)，截至2020年11月，全年針對細胞療法的融資達到110億美元，較同期增長242%。細胞療法的I期臨床試驗數(shù)量從41項增加到50項。
而國內(nèi)，細胞療法也在開啟新篇章。前不久，復(fù)星醫(yī)藥旗下復(fù)興凱特CAR-T產(chǎn)品FKC876上市申請進入了行政審批階段，預(yù)計近期將獲批，這將成為國內(nèi)首款CAR-T療法產(chǎn)品。
當然，CAR-T產(chǎn)品，甚至是細胞療法的價格仍然飽受爭議，全球首款CAR-T產(chǎn)品諾華的Kymriah一次性收費為47.5萬美元（折合人民幣307.8萬元），對于一般患者而言仍是一筆高昂治療費。
07 合成生物學(xué)：潛力巨大
合成生物學(xué)圍繞生命體運轉(zhuǎn)邏輯，利用其中的規(guī)律和運作方式，對生物進行手動“改造”，以讓其具備所需的功能和價值。
SynBioBeta統(tǒng)計，2020年上半年，合成生物學(xué)的總?cè)谫Y達到30.41億美元，而2019年同期僅為19億美元。
當然，合成生物學(xué)的增長來自其多元的技術(shù)應(yīng)用方向，包括上述細胞療法、基因療法以及CRISPR在內(nèi)的多個領(lǐng)域都要用到合成生物學(xué)。
根據(jù) CB Insights 分析數(shù)據(jù)顯示， 2019 年全球合成生物學(xué)市場規(guī)模達 53 億美元。預(yù)計到 2024 年，與 2019 年相比，合成生物學(xué)市場規(guī)模的年復(fù)合增長率（CAGR）將增長 28.8%，達到 189 億美元。
