FDA授予Epidiolex治療結(jié)節(jié)性硬化癥孤兒藥地位

 

　　TSC可在許多不同的器官中導(dǎo)致非惡性腫瘤，其中大腦和皮膚是最常見的受影響組織。據(jù)估計(jì)，在全球范圍內(nèi)大約有100萬(wàn)例TSC患者，美國(guó)約有5萬(wàn)例。TSC最常見的癥狀是癲癇，發(fā)生于80%-90%的患者中，同時(shí)也是TSC患者發(fā)病和死亡的重要原因。

 

　　本月早些時(shí)期，GW公司啟動(dòng)了一項(xiàng)III期臨床研究，旨在調(diào)查Epidiolex作為一種輔助藥物治療TSC相關(guān)癲癇的潛力。之前，在10例確診為TSC的患者中的療效和安全性數(shù)據(jù)顯示，Epidiolex治療2個(gè)月、3個(gè)月、6個(gè)月、9個(gè)月、12個(gè)月時(shí)，TSC相關(guān)癲癇發(fā)作分別減少50%、50%、40%、60%、66%。副作用發(fā)生5例（50%），大部分均通過抗癲癇藥物或CBD劑量調(diào)整解決。

 

　　Epidiolex是一種口服的、高純度大麻二酚（Cannabidiol，CBD）提取物液體制劑，CBD是一種來(lái)自大麻植物的非精神類成分，對(duì)于神經(jīng)系統(tǒng)具有多種藥理作用。大量的研究表明，CBD具有明顯的抗癲癇和抗驚厥活性，相比現(xiàn)有抗癲癇藥物副作用更少。

 

　　值得一提的是，TSC是GW制藥公司Epidiolex臨床開發(fā)項(xiàng)目在FDA監(jiān)管方面收獲的第3個(gè)孤兒藥適應(yīng)癥，其他2個(gè)孤兒藥適應(yīng)癥分別為Dravet綜合征和Lennox-Gastaut綜合征，這是2種罕見而嚴(yán)重的兒童期發(fā)作型癲癇。