記者1日從中國科學院獲悉,一款抗阿爾茨海默癥新藥GIBH130及其片劑,已獲得國家食品藥品監(jiān)督管理局頒發(fā)的“藥物臨床試驗批件”。
該成果由中科院廣州生物醫(yī)藥與健康研究院胡文輝課題組設(shè)計與合成,由華南新藥創(chuàng)制中心主導臨床前研究。
阿爾茨海默癥俗稱老年癡呆癥,是一種中樞神經(jīng)系統(tǒng)退行性疾病,引發(fā)患者的認知障礙和記憶能力損害,導致患者日益惡化的生活能力減退和死亡。
國際阿爾茨海默癥聯(lián)合會有數(shù)據(jù)稱,2013年,全球患者共計4435萬;到2030年,將增至7562萬;到2050年,將增至13546萬,其中中國患者3000萬名。
由于發(fā)病機制仍不明確,目前缺乏有效的治療方法和預防措施。“臨床上的藥物主要為膽堿脂酶抑制劑(AChEI)和N-甲基-D-天冬氨酸(NMDA)受體拮抗劑等。”胡文輝說,這些藥物僅能在一定程度上減輕癥狀,提高患者的認知力,并不能治愈疾病或延緩疾病的惡化進程。
胡文輝課題組從2006年開始構(gòu)建神經(jīng)炎癥抑制劑的集中化合物庫,于2008年獲得具有成藥潛力的抗神經(jīng)炎癥抑制劑GIBH130。GIBH130已被其他生物團隊確證具有良好的體外抗炎效果,口服利用度好,易于透過血腦屏障,在多個老年癡呆動物模型上藥效優(yōu)越。
2012年,中科院廣州生物院與華南新藥創(chuàng)制中心達成合作,共同就“1.1類抗老年癡呆候選藥物GIBH130”開展臨床前研究。他們在完成全部臨床前研究之后,申報了新藥臨床研究。
胡文輝說,GIBH130作為全新結(jié)構(gòu)的神經(jīng)炎癥抑制劑,可以阻斷神經(jīng)膠質(zhì)細胞過度活化,抑制腦內(nèi)炎癥因子的升高,減少神經(jīng)元的損傷,從而阻斷疾病進程。還具有高活性、高生物利用度、安全性好、生產(chǎn)原料易得、工藝簡單的特點,尤其是用藥劑量低,預期患者們每天只需口服一次(劑量1-10mg)。
胡文輝介紹,GIBH130已在多個國家或地區(qū)申請專利,并獲得美國、日本、德國3個國家的授權(quán)。他希冀該藥能成功上市,成為“中國老百姓用得起的好藥”。